BERLIN – Seorang pemuda berusia 19 tahun di Berlin, Jerman, berhasil menjalani pengobatan menggunakan teknologi penyuntingan gen CRISPR dan kini tidak lagi bergantung pada transfusi darah rutin.
Pemuda bernama Mohammad tersebut sebelumnya menderita beta-talasemia, penyakit kelainan darah bawaan yang mengganggu produksi hemoglobin atau protein dalam sel darah merah yang bertugas mengangkut oksigen ke seluruh tubuh.
Keberhasilan pengobatan ini menjadi tonggak penting dalam dunia medis Jerman. Mohammad tercatat sebagai pasien pertama di negara tersebut yang menerima terapi berbasis CRISPR dalam pelayanan medis rutin setelah obat tersebut memperoleh persetujuan penggunaan.
Dilansir dari situs resmi Charité – Universitätsmedizin Berlin, rumah sakit tempat Mohammad menjalani perawatan, terapi tersebut menggunakan obat exagamglogene autotemcel atau Exa-cel.
Mohammad menerima terapi pada 28 Mei 2026. Setelah menjalani serangkaian proses pengobatan, kondisi tubuhnya menunjukkan perkembangan positif.
Sekitar 40 hari setelah terapi, tubuh Mohammad mulai memproduksi hemoglobin janin atau fetal hemoglobin, jenis hemoglobin yang mampu mengangkut oksigen secara efektif.
Empat bulan setelah menerima terapi, kadar hemoglobinnya telah mencapai kisaran normal sehingga ia tidak lagi memerlukan transfusi darah rutin. Kondisi sistem kekebalan tubuhnya juga dilaporkan telah pulih.
Mengubah Sel Punca Darah
Terapi CRISPR yang dijalani Mohammad bekerja dengan mengubah materi genetik pada sel punca darah miliknya.
Dalam prosedur tersebut, sel punca darah pasien terlebih dahulu diambil, kemudian dimodifikasi menggunakan teknologi penyuntingan gen CRISPR untuk mengaktifkan kembali produksi hemoglobin janin.
Setelah melalui proses pengujian kualitas selama beberapa bulan, lebih dari 900 juta sel punca darah yang telah dimodifikasi dimasukkan kembali ke tubuh Mohammad melalui infus.
Sel-sel tersebut kemudian berkembang di sumsum tulang dan mulai memproduksi sel darah baru dengan kemampuan menghasilkan hemoglobin janin.
Sebelum menjalani prosedur tersebut, Mohammad harus menghadapi keterbatasan pilihan pengobatan. Transplantasi sel punca dari donor tidak lagi menjadi pilihan yang sesuai baginya karena tingginya risiko komplikasi.
Sementara itu, penderita beta-talasemia berat umumnya membutuhkan transfusi darah secara berkala untuk mempertahankan kadar hemoglobin. Prosedur berulang tersebut juga dapat menimbulkan komplikasi jangka panjang.
Masih Memerlukan Pemantauan Jangka Panjang
Meski menunjukkan hasil yang menggembirakan, terapi CRISPR bukanlah prosedur tanpa risiko.
Menurut Charité, proses persiapan sebelum pemberian sel yang telah dimodifikasi melibatkan kemoterapi untuk menyediakan ruang di sumsum tulang bagi sel-sel baru.
Tahap tersebut dapat menimbulkan efek samping, termasuk peradangan selaput lendir yang menyakitkan, kerusakan hati, serta risiko gangguan kesuburan.
Selain itu, keamanan dan efektivitas terapi dalam jangka panjang masih perlu diteliti lebih lanjut.
Karena itu, pasien yang menerima Exa-cel diwajibkan menjalani pemantauan selama 15 tahun sesuai ketentuan persetujuan obat tersebut.
Meski demikian, keberhasilan pengobatan Mohammad membuka peluang baru bagi pasien dengan kelainan darah bawaan yang selama ini harus menjalani transfusi darah secara rutin.
Sumber dilansir: Charité – Universitätsmedizin Berlin, dalam siaran pers resmi berjudul “A first in Germany: Charité successfully treats 19-year-old with CRISPR therapy”, diterbitkan pada 1 Oktober 2026.
Baca sumber resmi: Charité – Universitätsmedizin Berlin
